کشف درمانی جدید برای بازگشت شنوایی از دست رفته
دانشمندان آمریکایی با استفاده از یک روش جدید ژن‌درمانی توانستند شنوایی از دست رفته موش‌ها را تا حدودی بازگردانند.

به گزارش علاج نیوز، دانشمندان “بیمارستان کودکان بوستون” توانستند با موفقیت از ژن‌ درمانی برای بازگرداندن شنوایی از دست رفته موش‌ها استفاده کنند. این گروه پژوهشی، یک جهش ژنتیکی که بر سلول‌های مویی گوش داخلی تأثیر می‌گذارد، را اصلاح کردند. شاید روش جدید آن‌ها بتواند به بهبود ژن‌ درمانی در سایر اختلالات نیز کمک کند.

هدف این درمان جدید، ژنی موسوم به “STRC” بود که در ۱۶ درصد از موارد کم‌ شنوایی ژنتیکی نقش دارد. این ژن، پروتئینی موسوم به “استریوسیلین” (Stereocilin) را رمزگذاری می‌کند که چارچوبی را برای سلول‌های مویی گوش به وجود می‌آورد تا آن‌ها را در تماس با “غشای تکتوریال” (Tectorial membrane) نگه دارد. این غشا در واکنش به صدا، مرتعش می‌شود. سلول‌های مویی، این ارتعاشات را دریافت می‌کنند و آن‌ها را به سیگنال‌های الکتریکی تبدیل می‌کنند که به مغز ارسال می‌شوند. بروز جهش در ژن STRC می‌تواند این فرآیند را مختل کند.

“جفری هولت” (Jeffrey Holt)، پژوهشگر ارشد این پروژه گفت: اگر استریوسیلین جهش یابد، این تماس برقرار نمی‌شود و تحریک سلول‌های مویی به درستی صورت نمی‌گیرد. نکته مهم این است که سلول‌های مویی همچنان کاربردی هستند؛ بنابراین می‌توانند پذیرای ژن‌ درمانی باشند؛ ما باور داریم که این یک فرصت بزرگ را برای درمان افراد مبتلا به کم شنوایی، از نوزادان گرفته تا بزرگسالان فراهم می‌کند.

دانشمندان برای هدف قرار دادن این جهش، یک نسخه سالم از ژن STRC را در یک “ویروس مرتبط با آدنو” (AAV) قرار دادند که برای جستجوی سلول‌های مویی طراحی شده بود. سپس این ژن‌ درمانی روی موش‌های مبتلا به کم‌ شنوایی مرتبط با STRC انجام شد. دانشمندان چند هفته پس از درمان، گوش موش را زیر میکروسکوپ بررسی کردند و دریافتند که تا ۶۴ درصد از سلول‌های مویی آن‌ها منظم‌تر شده است.

دانشمندان در مرحله بعد، با آزمایش شنوایی موش‌ها مشابه آزمایش‌هایی که برای نوزادان استفاده می‌شوند و همچنین بررسی واکنش‌های مغز آن‌ها نسبت به صدا‌های گوناگون، نحوه تأثیر درمان بر شنوایی آن‌ها را ارزیابی کردند. موش‌های تحت درمان، امتیاز بسیار بالاتری گرفتند و حساسیت به صدا‌های آهسته و توانایی تمایز بین فرکانس‌ها را نشان دادند. در برخی موارد، موش‌ها دوباره توانستند شنوایی در سطح معمولی را داشته باشند.

نتایج امیدوارکننده ژن درمانی در بیماران مبتلا به کم شنوایی

دانشمندان با به دست آوردن این نتایج امیدوارکننده در موش‌ها، تصمیم گرفتند این روش را روی سلول‌های انسانی در آزمایشگاه بررسی کنند که از بیماران مبتلا به کم‌ شنوایی مرتبط با STRC گرفته شده‌اند. اگر این کار موثر باشد، آزمایش‌های انسانی نیز ممکن است انجام شوند. این پژوهش ممکن است پیامد‌های گسترده‌تری را برای سایر انواع ژن‌ درمانی نیز داشته باشد.

هولت ادامه داد: چالشی که ما با آن رو به رو بودیم، این بود که ژن استریوسیلین آنقدر بزرگ است که نمی‌تواند در مسیر ژن‌ درمانی قرار بگیرد؛ بنابراین دانشمندان، ژن را به دو نیم تقسیم کردند و هر قسمت را در دو نوع جداگانه از ویروس مرتبط با آدنو قرار دادند. آن‌ها توالی‌هایی را به هر دو نیمه اضافه کردند تا اطمینان حاصل کنند که همه آن‌ها به یک محل می‌رسند و هنگامی که آنجا یکدیگر را پیدا کنند، دوباره مانند یک پازل کامل می‌شوند. به گفته دانشمندان، موفقیت روش آن‌ها در این پژوهش نشان می‌دهد که می‌توان آن را برای سایر انواع ژن‌ درمانی نیز به کار برد.

اخبار داغ مرتبط:

با ژن درمانی آشنا شوید

ژن درمانی روشی نویدبخش برای درمان سندرم آنجلمن

یک ژن مخرب در این بیماری شناسایی شد!

منبع: نیواطلس